我国创新药发展现状
基因编辑婴儿事件持续发酵,但贺建奎本人并未对此回应,目前他正在香港参加第二届国际人类基因组编辑峰会。 不过,21世纪经济报道记者发现,贺建奎的优酷账号“贺建奎实验室”于11月26日更新了多个视㊣频,由贺建奎本人出镜讲述两个婴儿露露和娜娜的情况,并就为何选择HIV□□□□、伦理问题等作出解释。记者整理了数个公众关注的热点话题,并将贺建奎的回应与之相对应。 质疑二:这一技术的伦理和道德问题。著名物理✅学家霍金担心,一旦出现基因改造而成的“超人”,“没得到㊣㊣改造㊣的㊣人类”可能无法竞✅争,逐渐绝迹,或者变得“不重要”,人类会展㊣开“自我设计”的竞争。 贺建奎:把孩子叫做“定制宝宝”是错误的,这对有遗传疾病的父母来说是一种诋毁,这在试图制造恐惧和厌恶的情绪,孩子并非被设计,而这也不是父母的意愿,这些父母携带着致命的遗传㊣疾病,而这通常是两万个基因中的一个微小错误导致的,如果我们有能力帮助这些父母去保护他们的孩子,我们就不能见死不救。 我们拒绝基因增强,性别选择或是改变皮肤和眼睛的颜色,我们草拟了胚胎基因手术的五个基本准则,请您在听到指责声音的时㊣候不要忘记,还有许多沉默的家庭,他们眼睁睁看着孩子饱受遗传疾病的痛苦。 质疑三:此项技术早就可以做,没有任何创新,但是全球的生物医学科学家们不去做□□□、不敢做,就是因为✅脱靶的不确定性□□、其他巨大风险以及更✅重要的伦理。 贺建奎:媒体曾报道首例试管婴儿Louise Brown的出生,当时一度有些争㊣议。但四㊣十年来,法规□□□□、社会道德与试管技术一同发展,并帮助800多万儿童来到这个世界。试管技术切切实实给无数家庭带来福祉,现在我们的基因技术则是帮助少数家庭的新试管技术。 对于少数儿童,早期基因手术可能是治愈遗传性疾病和预防疾病的唯一可行方法。我希望你能同情他们。露露和娜娜的父母并不想要定制宝宝,他们只想要让孩子能预防疾病,并且平平静静茁壮成长。 基因手术目前仍然是一种治疗性技术,我认为负责任的父母是不会通过基因手术去改变胎儿头发或眼睛的颜色,人类增强应该被禁止,我知道我的工作会有些争议,但我相信这些家庭需要这个技术,为了他们,我愿意接受指责。 我们坚信历史终将站在我们这边,既然人工辅助生殖技术对家庭有益,那么基因手术在未来二三十年后也将会是合情合理的。 贺建奎:安全性是我所有问题里面关注✅的第一要点,我们选择被了解最充分的基因之一——CCR5,实际上,有一亿人天然就拥有一种使CCR5基因失效的遗传变异,保护他们抵御HIV,这些人非常健康。 数十年来,许多临床研究用药物,模仿天然变㊣异,包括美国第一例基因手术临床试验,试验被证明是安全的,抵御艾滋基因手术需要尽可能简单,简单到仅敲除几个DNA序列,虽然修复一个破碎的基因去治疗更多像家族性癌症或肌营养不良的疾病是有益的,但实现起来更复杂,目前,美国㊣的研究表明尚未有这种修复能在胚胎层面取得良好效果。 选择HIV,也是基于现实世界的医学价值,HIV是致命的危险性极大的传染病,亟需医学突破。CCR5基因技术,虽然不适用于一般公众,但可能对一些受影响或非常高风险的家庭有价值。 以上便为贺建奎本人发布的重点内容梳理1类创新药是什么意思,21世纪经济报道将持续㊣关注事件进展。目前,广东省卫健委已针对基因编辑婴儿事件展开调查。另外,据媒体㊣报道,该研究已经在中国临床试验注册中心获得注册号为:ChiCTR1800019378,并且该项目的经费或物资来自深圳市科技创新委员✅会下的科技创新自由探索项目。
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